"Dan Ferro has taught some of the most
important singers of the 20th Century"
Brian Zeger - The Juilliard School
The Metropolitan Opera

"Intensive study of vocal technique as applied to the literature for active singers"

6 nouvelles approbations de la FDA à connaître à partir d’avril 2017

Découvrez les nouveaux produits et les indications élargies approuvés par la FDA en avril 2017.

 

1. Austedo

La FDA a approuvé Teva & deutétrabénazine (Austedo) sur Avril 3, 2017.1

 

Indiqué pour le traitement de la chorée associée à la maladie de Huntington (HD), Austedo est le premier produit deutéré à recevoir le signe de tête de la FDA, ainsi que la deuxième thérapie HD pour obtenir l’approbation de l’agence.

 

Austedo a été approuvé avec un avertissement encadré alertant les patients et les fournisseurs d’un risque associé de dépression et de pensées et de comportements suicidaires chez les patients atteints de MH. De plus, le médicament est contre-indiqué chez les patients présentant une insuffisance hépatique, les IMAO ou un traitement par IMAO interrompu dans les 14 jours, les patients sous réserpine ou sous réserpine dans les 20 jours et les patients sous tétrabénazine (Xénazine) fièvre.

 

Les événements indésirables signalés par les participants traités par Austedo comprennent une détérioration de l’humeur, de la cognition, de la rigidité et de la capacité fonctionnelle. La FDA a également noté que le médicament peut augmenter le risque d’akathisie, l’agitation et l’agitation du patient, et pourrait causer le parkinsonisme chez les patients atteints de MH.

 

2. Brineura

La FDA a approuvé BioMarin Pharmaceutical s cerliponase alfa (Brineura) le 27 avril 2017.2

 

Brineura, une thérapie de remplacement enzymatique, est indiqué pour ralentir la perte de capacité de marche chez les patients âgés de 3 ans et plus atteints de la lipofuscinose neuronale infantile tardive de type 2 (CLN2), une forme rare de la maladie de Batten. C’est la première thérapie à recevoir le signe de tête de la FDA à cet effet.

 

La dose recommandée chez les patients âgés de 3 ans et plus est de 300 mg administrés une fois par semaine par perfusion intraventriculaire, suivie d’une perfusion d’électrolytes.

 

Les effets indésirables associés à l’utilisation de Brineura comprennent la fièvre, des anomalies de l’ECG telles que ralentissement du rythme cardiaque, hypersensibilité, diminution ou augmentation des protéines du LCR, vomissements, convulsions, hématome, céphalées, irritabilité, augmentation du nombre de globules blancs dans le LCR, infection liée au dispositif, et une pression artérielle basse. Le médicament ne doit pas être administré aux patients présentant des signes de complications liées au dispositif d’accès intraventriculaire aigu ou des shunts ventriculopéritonéaux.

 

3. Harvoni et Sovaldi

La FDA a étendu l’indication si Gilead Sciences & rsquo; le lédipasvir et le sofosbuvir (Harvoni) et le sofosubuvir (Sovaldi) le 7 avril 2017, approuvant les deux médicaments pour le traitement du virus de l’hépatite C (VHC) chez les patients pédiatriques.3

 

Harvoni et Sovaldi ont déjà été approuvés pour traiter le VHC chez les adultes, mais la dernière approbation élargit les médicaments utiliser pour inclure les enfants âgés de 12 à 17 ans. Spécifiquement, Harvoni est indiqué pour traiter les patients infectés par le VHC de génotype 1, 4, 5 ou 6 sans cirrhose ou avec une cirrhose légère, alors que Sovaldi doit être utilisé en association avec la ribavirine pour traiter les patients infectés par le VHC de génotype 2 ou 3 sans cirrhose ou avec une cirrhose légère.

 

Avec cette décision, les médicaments sont devenus les premiers traitements antiviraux à action directe approuvés pour les enfants et les adolescents atteints du VHC.

 

Les événements indésirables associés à l’utilisation de Harvoni ou de Sovaldi comprennent la fatigue et les maux de tête.

 

4. Ingrezza

La FDA a approuvé Neurocrine Biosciences & rsquo; valbenazine (Ingrezza) le 11 avril 2017.4

 

Ingrezza est le premier médicament à recevoir le clin d’œil de la FDA pour le traitement de la dyskinésie tardive, une maladie neurologique caractérisée par des mouvements involontaires répétitifs.

 

Les effets indésirables rapportés par les patients traités par Ingrezza comprennent la somnolence et les problèmes de rythme cardiaque (allongement de l’intervalle QT). Le médicament ne doit pas être utilisé chez les patients présentant un syndrome du QT long congénital ou des battements cardiaques anormaux associés à un intervalle QT prolongé.

 

5. Rydapt

La FDA a approuvé Novartis & rsquo; midostaurin (Rydapt) le 28 avril 2017.5

 

Rydapt est approuvé, en association avec la chimiothérapie, pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA) nouvellement diagnostiquée chez les patients porteurs de la mutation génétique FLT3, qui doit être détectée à l’aide d’Invivoscribe Technologies. LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay.

 

Le médicament peut également être utilisé chez les adultes présentant des troubles sanguins rares tels qu’une mastocytose systémique agressive, une mastocytose systémique avec un néoplasme hématologique associé et une leucémie à mastocytes.

 

Les événements indésirables associés à l’utilisation de Rydapt comprennent de faibles taux de globules blancs avec de la fièvre, des nausées, une inflammation des muqueuses, des vomissements, des maux de tête, des taches sur la peau, des douleurs musculo-squelettiques, des saignements de nez, une infection le sucre et l’infection des voies respiratoires supérieures.

 

6. Stivarga

La FDA a élargi l’indication de Bayer HealthCare Pharmaceuticals & rsquo; le regorafenib (Stivarga) le 27 avril 2017.6

 

Déjà approuvé pour le traitement du cancer colorectal et des tumeurs stromales gastro-intestinales qui ne répondent plus aux traitements antérieurs, le médicament peut désormais être utilisé pour traiter les patients atteints d’un carcinome hépatocellulaire préalablement traités par le sorafenib (Nexavar).

 

Les effets indésirables rapportés chez les patients traités par Stivarga sont: douleur, réactions cutanées pied-pied, fatigue, diarrhée, diminution de l’appétit, hypertension artérielle, infection, difficulté à parler, taux élevé de bilirubine dans le sang, fièvre, inflammation des muqueuses, poids perte, éruption cutanée et nausée.